脑白质病

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专家观点罗伯特森细胞治疗临床转化中心Jo [复制链接]

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作为全球脐带血移植专家,来自杜克大学医学中心罗伯特森细胞治疗临床转化中心的JoanneKurtzberg博士做了开篇主题演讲。JoanneKurtzberg博士表示,脐血应用在国外已经非常成熟,在可治疗病种方面,国外也已经有了长期的研究数据并取得进展。

在世界范围内,脐带血自体库库存约为万,公共库库存超过70万。年首例亲缘的脐带血移植,用于治疗患者的范可尼贫血,27年后,这位患者依然健康且拥有高质量生活。

杜克大学医学中心利用脐带血对新生儿先天性代谢缺陷进行纠正,使用脐带血成功为患有克拉伯病的患儿进行治疗。克拉伯病为常染色体隐性遗传代谢性疾病,是导致主要累及脑白质的遗传代谢性疾病。本病预后极差,婴儿型患者常于1岁之内病故。晚发者可生存至10岁左右。研究发现,脐带血治疗克拉伯病,早期移植是关键。杜克大学医学中心对两兄弟克拉伯病患者分别在其2个半月及11个月时及时进行了脐带血治疗,10年后,患儿身体状态较好,生活质量得到保障。杜克大学医学中心通过一系列的治疗病例及研究发现,通过该治疗手段,脐带血细胞迁移到脑部,发挥酶替代作用,促进受损组织修复。

JoanneKurtzberg博士还表示,足量的自体脐带血输注能够促进脑瘫患儿恢复运动功能。根据杜克大学医学中心关于自体脐带血输注治疗儿童脑瘫的这项研究,该研究选取了1-6岁无重大并发症,以及在出生时存储了合格自体脐带血的脑瘫儿童进行受试。通过自体脐带血以及安慰剂输注的方式,在移植当天、移植第一年以及第二年进行多方面的评估,研究显示,儿童患者在1年后,比预期提升了30%的运动功能。现阶段研究证明,儿科患者自体脐带血移植治疗脑瘫是安全可行的。另外,接受脐带血剂量大于等于25*10的6次方细胞/kg脐带血治疗的儿童,其运动功能有显著提高,同时该结果不受年龄、脑瘫类型和患病程度的影响。可见,作为脐带血临床应用的鼻祖,杜克大学医学中心还在不断深耕脐带血的潜能领域,在探索治疗克拉伯病、脑瘫等新生儿疾病的领域里,取得长足的进展。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
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