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AegleaBioTherapeutics是一家开发新一代人用酶疗法作为罕见代谢疾病创新解决方案的临床阶段生物公司，该公司前不久宣布，该公司研究AGLE-治疗同型半胱氨酸尿症（Homocystinuria）的首个人体1/2期临床试验完成首位患者给药。血浆同型半胱氨酸水平的显著升高会导致同型半胱氨酸尿患者一系列改变生命的并发症和预期寿命缩短。AGLE-是一种新型的工程化人类酶疗法，旨在降低血浆中同型半胱氨酸的总水平。Aeglea预计将在年底前提供该项目的临床进展。“AGLE-旨在解决同型半胱氨酸水平明显升高的问题，这被认为是同型半胱氨酸尿症严重并发症风险的关键驱动因素，并有可能改变这种负担重且危及生命的疾病管理，”Aeglea总裁兼首席执行官AnthonyQuinn博士说，“我们相信这项临床试验将为我们提供AGLE-降低患者同型半胱氨酸作用的概念证明，并为我们提供快速过渡到期注册试验所需的信息。”胱硫醚β合酶（CBS）缺乏，也称为典型同型半胱氨酸尿症，是一种蛋氨酸代谢遗传性疾病，导致血浆和尿液中同型半胱氨酸和同型胱氨酸升高。疾病管理策略非常有限，包括饮食蛋白限制，氨基酸替代，维生素B6和甜菜碱补充，这些管理策略极具挑战性，依从性差，许多患者对治疗没有反应。据估计，在全球可进入的市场上，有超过多人患有同型胱氨酸尿症，其中包括大约至名B6无应答患者。“未经治疗的同型半胱氨酸尿症患者可能会出现严重的并发症，包括视力受损、骨骼异常、智力下降以及可能危及生命的反复血栓栓塞事件，”英国伦敦国立神医院CharlesDent代谢科首席研究者ElaineMurphy博士说，“目前可用的治疗方案非常复杂，并不总是能实现对病情代谢控制，使患者面临终身并发症的风险。因此，对于能够改善这一患者群体结果和生活质量新疗法的需求尚未得到满足。”这项多中心、开放标签、剂量递增的1/2期试验预计将在英国和澳大利亚的研究中心招募16-20名年龄在12岁或以上的同型胱氨酸尿症患者。主要终点是AGLE-的安全性和耐受性。次要终点包括药代动力学评估以及血浆总同型半胱氨酸水平的降低。患者将四周给药一次，四个给药组中各有四个患者，并可根据需要选择添加第五组。关于AGLE-AGLE-是一种新型重组人酶，能降解同型半胱氨酸及其相关的同型半胱氨酸二聚体。AGLE-目前正在进行1/2期临床试验，用于治疗典型同型半胱氨酸尿症，这是一种罕见的蛋氨酸代谢遗传性疾病，导致同型半胱氨酸和同型胱氨酸水平升高。同型半胱氨酸累积在多种进行性和严重疾病相关并发症中起关键作用，包括血栓栓塞血管事件、骨骼异常（包括严重骨质疏松）、发育迟缓、智力残疾、晶状体脱位和严重近视。临床前数据表明，AGLE-可降低异常高血同型半胱氨酸水平，改善重要疾病相关的异常和同型半胱氨酸尿小鼠模型的存活率。AGLE-已获得美国和欧盟孤儿药资格认定以及美国儿科罕见病资格认定。原文标题：AegleaBioTherapeuticsDosesFirstPatientinaPhase1/2ClinicalTrialofAGLE-,aPotentialFirst-in-ClassTreatmentforHomocystinuria译：*娟本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info
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