年年末，细胞和基因治疗领域投资并购动作频频，前有拜耳和AtaraBio就CAR-T疗法达成合作，后有礼来斥资10亿美元收购Prevail，另有4家基因疗法公司累计融资3亿美金。年，中国更是迎来首款上市的CAR-T产品，复兴凯特的阿基仑赛注射液正式获批，定价高达万。
大型跨国药企为何频频出手？白手起家小型生物技术公司为何也能融大钱？PE/VC为何不断加码？首个上市的CAR-T产品是否预示着中国创新疗法时代的到来？本文将带大家走进医药产业发展新浪潮——细胞和基因疗法。
图片来源：网络图
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CGT疗法大有可为
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从20世纪70年代起，基因载体技术、基因克隆技术、基因编辑技术等给现代基因疗法技术带来了深刻的影响。
细胞和基因疗法（CGT，CellularandGeneTherapy）是癌症和遗传病治疗的新领域，也是目前生物医药领域最具前景的发展方向。
广义的CGT包括细胞治疗和基因治疗。基因治疗是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程。
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根据治疗途径，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗，其中体内治疗是指将携带治疗性基因的病*或非病*载体直接递送到患者体内，体外治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。
细胞治疗采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。
资料来源：弗若斯特沙利文（示意图，仅供参考）
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与传统化学药物或抗体药相比，CGT的核心差异和优势是单次治疗、长期获益。在生物体内，遗传信息的标准传递流程沿着“DNA→RNA→蛋白质”的方向逐级传递。基因表达的产物通常是蛋白质，大多数疾病发生时也多表现为蛋白质层面的异常。
传统化药和大分子抗体药物旨在通过调节蛋白质的功能来治疗疾病，但CGT疗法往往直接靶向DNA，通过对DNA的调控来改变蛋白质的性状，实现从源头上治疗，这使得彻底根治遗传性疾病成为可能。
此外，CGT疗法为一些传统疗法无效、难治的疾病提供了新的治疗选择。以急性淋巴细胞白血病（ALL）为例，目前，联合化疗方案是治疗ALL的主要方法之一，而对于复发难治性ALL患者缺乏有效治疗手段。
年，FDA批准了诺华研发的药物Kymriah，成为全球首个获批的CAR-T产品，用于治疗难治或复发性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，为化疗无效或复发的患者提供了新的治疗选择。也正是因为如此，CGT越来越多地受到科研、医药开发、临床应用的